Necesitamos un sistema mundial para probar y aprobar los tratamientos contra el cáncer

Necesitamos un sistema mundial para probar y aprobar los tratamientos contra el cáncer

Um processo internacional padronizado poderia reduzir as mortes por câncer em 10-20%, salvando milhões de vidas.

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por Bobby Daly, Justin Finnegan, Bob T. Li, y Jing Qian

Resumen

La falta de un sistema internacional para la aprobación de nuevas terapias contra el cáncer sujetas a ensayos clínicos cuesta hasta 2 millones de vidas al año, según una investigación realizada por los autores. En este artículo, recomiendan cinco pasos para armonizar las regulaciones de los países. Hacerlo, dicen, permitiría que los ensayos clínicos en todos los países participantes siguieran los mismos criterios. Los medicamentos se aprobarían más rápido y estarían disponibles para más poblaciones de pacientes antes, lo que prolongaría la vida de quienes necesitan tratamiento urgentemente.

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Al armonizar a nivel mundial las normas para la aprobación de terapias oncológicas sujetas a ensayos clínicos, sería posible reducir el número de muertes mundiales relacionadas con el cáncer al año entre un 10 y un 20%, o de 1 millón a 2 millones de vidas. Esto se debe a que la falta de un sistema internacional de este tipo está retrasando la aprobación de tratamientos en todo el mundo, según una investigación que realizamos.

Los Estados Unidos ya han hecho avances significativos en la creación de una infraestructura reguladora internacional para la revisión simultánea y las posibles aprobaciones de nuevos tratamientos contra el cáncer con Proyecto Orbis, una iniciativa del Centro de Excelencia Oncológica de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). La tarea que tenemos por delante es tomar ese marco e internacionalizarlo aún más. El objetivo sería que los ensayos clínicos en todos los países participantes siguieran los mismos criterios, lo que permitiría a una empresa que solicita la aprobación de un medicamento contra el cáncer presentar una serie de solicitudes a los reguladores de esos países, permitir a esos reguladores revisar dichas solicitudes al mismo tiempo y facilitar un diálogo entre ellos sobre cómo mejorar los ensayos clínicos mundiales. Los medicamentos se aprobarían más rápido, estarían disponibles para más poblaciones de pacientes antes, lo que prolongaría la vida de quienes necesitan tratamiento urgentemente.

Evaluamos cómo la aprobación reglamentaria internacional simultánea de dos medicamentos específicos habría beneficiado a los pacientes de todo el mundo. La primera fue pembrolizumab, que la FDA aprobó en 2016. Es un tipo de inmunoterapia que se usa para tratar a pacientes de cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC) metastásico, el tipo más común de cáncer de pulmón, cuyos tumores expresan una proteína, PD-L1. Como la primera inmunoterapia aprobada como opción de tratamiento de primera línea para el cáncer de pulmón, el pembrolizumab cambió el panorama terapéutico de los pacientes: el ensayo de fase III encontrado que para los pacientes con tumores que tenían una expresión alta de PD-L1 (alrededor del 30% de los cánceres de pulmón de células no pequeñas avanzados), pembrolizumab reducido el riesgo de muerte un 38% en comparación con la quimioterapia, y los pacientes que la recibieron vivieron de media 13 meses más y casi un tercio de los pacientes seguían vivos cinco años después de iniciar el tratamiento del cáncer de pulmón en estadio 4.

Pero la aprobación se limitó a los Estados Unidos. El medicamento sufrió retrasos en su aprobación en otros países y todavía no está disponible en muchos países. Basándonos en un análisis retrospectivo, calculamos que se podrían haber salvado más de 600 000 años de vida de pacientes en los seis países y regiones con la mayor carga de cáncer (Japón, la Unión Europea (UE), Brasil, Canadá, India y China) si el pembrolizumab se hubiera aprobado en todo el mundo al mismo tiempo que se aprobó en los Estados Unidos. Esto se traduce en casi 850 000 años de vida si se escala a la población mundial de pacientes.

El segundo tratamiento que analizamos fue la enzalutamida, un inhibidor de los receptores de andrógenos del cáncer de próstata. Este es el segundo cáncer más diagnosticado y la quinta causa principal de mortalidad por cáncer entre los hombres de todo el mundo. La FDA aprobó por primera vez la enzalutamida en 2012 para pacientes de cáncer de próstata metastásico resistente a la castración (mCRPC), un cáncer de próstata en estadio avanzado. El fármaco mejoró significativamente los resultados de los pacientes: el ensayo de fase IIImostró un beneficio de supervivencia global incremental de 4,8 meses, de media, en comparación con el placebo. Sin embargo, se produjeron retrasos en la normativa interna en otros países. Estimamos que se podrían haber salvado 284 000 años de vida de pacientes en Japón, la UE, Brasil, Canadá, India y China si la enzalutamida se hubiera aprobado en todo el mundo al mismo tiempo que se aprobó en los Estados Unidos.

China ofrece la mayor oportunidad. Se estima que se podrían salvar 500 000 años de vida de pacientes mediante la armonización de los requisitos de los ensayos que han retrasado el acceso de los pacientes al tratamiento de los pacientes de ese país. Por ejemplo, la enzalutamida no se aprobó en China para el mCRPC hasta noviembre de 2019, siete años después de la aprobación de los Estados Unidos. El retraso se debió en gran medida a un ensayo independiente de fase III con una multinacional asiática que se llevó a cabo para cumplir con los requisitos reglamentarios específicos de China. Este retraso ilustra la importancia de una mayor estandarización y aceleración de los procesos regulatorios globales. Sin embargo, en los últimos años, China ha dado pasos importantes para acelerar la aprobación de medicamentos. Por ejemplo, como parte de las reformas reglamentarias, se eliminó el requisito de ensayos específicos para China, siempre que el fabricante de medicamentos extranjero realizara ensayos internacionales y multicéntricos que incluyeran a China como centro.

En todo el mundo, se producen casi 10 millones de muertes por cáncer al año. La FDA ha aprobado aproximadamente siete fármacos nuevos para combatir el cáncer cada año. En nuestro estudio de pembrolizumab y enzalutamida, calculamos el intervalo de tiempo entre la aprobación de la FDA y las aprobaciones en los países con una mayor carga de cáncer en cada una de las subpoblaciones mencionadas en sus etiquetas. Luego calculamos los posibles años de vida que se pueden salvar en cada país, en función de la mortalidad por cáncer, los beneficios generales de supervivencia y el intervalo temporal de aprobación en cada subpoblación. Extrapolando los resultados de estos dos fármacos, calculamos que, con la estandarización internacional y las aprobaciones simultáneas, cada uno de los siete medicamentos al año ayudaría, de media, al 10% de todos los pacientes de cáncer a reducir el riesgo de muerte entre un 10 y un 20%. Eso se traduce en 1 o 2 millones de vidas al año.

Para empezar a crear un sistema internacional de este tipo, recomendamos que los países de todo el mundo tomen las siguientes medidas:

Reforzar los organismos reguladores. Aquí es donde entra en juego una mayor internacionalización del Proyecto Orbis. En muchos países, los reguladores tienen una capacidad mínima para evaluar y procesar las aprobaciones de medicamentos. Esta falta de mano de obra e infraestructura reglamentarias se traduce en períodos de espera más largos. La financiación y la formación que ofrecen los países con sistemas reguladores más desarrollados para los países con organismos reguladores menos desarrollados podrían mejorar y prolongar la vida de los pacientes con cáncer en todo el mundo.

Defina de forma preliminar los requisitos para los ensayos con grupos étnicos específicos. Los países de Asia y el Pacífico suelen exigir que sus poblaciones locales de pacientes estén representadas en los datos de los ensayos mundiales. Esto es menos relevante para algunos medicamentos, pero puede ser necesario para algunos medicamentos de moléculas pequeñas cuyo régimen de dosificación varía según la sensibilidad en las diferentes poblaciones. Los reguladores deben definir de antemano qué ensayos necesitan este tipo de consideración, para poder incorporarlos simultáneamente y evitar así retrasos.

Estandarice las inspecciones de fabricación. Como parte del proceso de aprobación, las agencias reguladoras de algunos países exigen inspecciones de fabricación que requieren mucho tiempo de programación y realización. Sugerimos difundir normas internacionales que puedan adoptar todos los países para que los requisitos específicos de cada país en esta área no provoquen retrasos innecesarios en las aprobaciones y el tratamiento.

Plan de aprobación en los mercados secundarios. Las empresas deben diseñar sus estrategias para solicitar aprobaciones y desarrollar y comercializar tratamientos en mercados fuera de los Estados Unidos al principio del proceso de I+D, dando prioridad a los países con las mayores necesidades insatisfechas. Esto implica entender los requisitos reglamentarios específicos de cada país con antelación y diseñar estratégicamente los ensayos fundamentales para facilitar las aprobaciones internacionales más rápidas.

Reformar la cobertura del seguro para los tratamientos que prolongan la vida. Además de la armonización reglamentaria, es esencial reformar los precios de los medicamentos y la cobertura del seguro de los medicamentos en muchos países. A diferencia de los Estados Unidos, donde la cobertura del seguro suele ir inmediatamente después de la aprobación reglamentaria, la cobertura en muchos otros países queda a discreción de varias partes interesadas diferentes. En la Unión Europea, por ejemplo, si bien la aprobación reglamentaria se aplica a los 27 países miembros al mismo tiempo, un medicamento no se puede utilizar en un país individual hasta que cada país haya llevado a cabo su propia negociación de precios, lo que puede tardar hasta un año. Estos procesos deberían simplificarse para que los pacientes puedan acceder a los medicamentos más rápido.

No nos hacemos ilusiones: somos conscientes de que hacer los cambios que recomendamos requeriría un gran esfuerzo. Pero dado lo que está en juego (los 10 millones de vidas que se pierden cada año a causa del cáncer en todo el mundo), sin duda valdría la pena.

Los autores quieren reconocer las contribuciones a este manuscrito de Clare Teng, Lillian Zhu, Johanna Costigan y los miembros de la Coalición Internacional contra el Cáncer de Bloomberg New Economy, un grupo de múltiples partes interesadas de líderes de los sectores público y privado cuyo objetivo es explorar formas de impulsar una mejor internacionalización colaboración para acelerar el desarrollo y la aprobación de los tratamientos y la prevención del cáncer y para mejorar el acceso de los pacientes en todo el mundo.

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El doctor Bobby Daly es oncólogo médico e investigador clínico del servicio de oncología torácica del Departamento de Medicina del Memorial Sloan Kettering Cancer Center.

Justin Finnegan es director gerente fundador de Bloomberg New Economy, una comunidad de líderes mundiales que se ocupan de los cambios y retos más importantes del mundo. Anteriormente fue becario de la Casa Blanca y adjunto en USAID para Feed the Future, la iniciativa del gobierno estadounidense sobre el hambre y la seguridad alimentaria en el mundo.

Bob T. Li, MD, es oncólogo médico, médico embajador en China y Asia-Pacífico en el Centro Internacional Bobst del Memorial Sloan Kettering, y director científico de MSK Direct.

Jing Qian es asesor principal del Honorable Kevin Rudd, presidente de Asia Society, y es director gerente fundador del Centro de Análisis de China del Instituto de Políticas de Asia Society, donde dirige y coordina la estrategia, la investigación y el trabajo político sobre China.


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